La primera terapia basada en reprogramación epigenética parcial comenzó a probarse en personas con glaucoma y otras lesiones del nervio óptico. El estudio busca determinar si puede restaurar funciones celulares sin provocar efectos adversos. Sin embargo, todavía no se intenta rejuvenecer todo el organismo ni existe un tratamiento aprobado contra el envejecimiento.
La reprogramación celular en humanos dejó de ser únicamente una posibilidad estudiada en animales. Durante junio de 2026, el primer participante recibió una dosis de ER-100, una terapia experimental dirigida a determinadas enfermedades del nervio óptico.
El ensayo clínico de fase 1 representa un avance importante para la investigación sobre el envejecimiento. No obstante, su objetivo principal consiste en evaluar la seguridad y tolerancia del procedimiento, no en demostrar que sea posible rejuvenecer completamente a una persona.
La investigación está dirigida a pacientes con glaucoma de ángulo abierto y neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica, dos enfermedades que pueden provocar daños permanentes en la visión.
¿Qué es la reprogramación celular?
Con el paso del tiempo, las células acumulan cambios epigenéticos que afectan la manera en que activan o desactivan determinados genes.
Estos cambios no modifican directamente la secuencia del ADN. Sin embargo, pueden alterar el funcionamiento celular y contribuir al deterioro de los tejidos.
La reprogramación epigenética busca modificar algunas de esas señales para que las células recuperen patrones de funcionamiento asociados con una etapa más joven.
Esta línea de investigación utiliza proteínas conocidas como factores de Yamanaka, denominadas así por el científico japonés Shinya Yamanaka.
Los cuatro factores originales son OCT4, SOX2, KLF4 y c-MYC. Su utilización completa puede transformar células adultas en células pluripotentes, capaces de convertirse en diferentes tejidos.
Sin embargo, una reprogramación demasiado intensa también podría provocar que las células pierdan su identidad o comiencen a comportarse de manera descontrolada.
La reprogramación celular en humanos comenzó por el ojo
La terapia experimental ER-100 utiliza solamente tres factores: OCT4, SOX2 y KLF4, conocidos en conjunto como OSK.
Los investigadores buscan producir una reprogramación parcial y controlada. El objetivo consiste en restaurar determinadas funciones celulares sin llevar las células hasta un estado de pluripotencia.
El tratamiento introduce las instrucciones de OSK mediante un vector viral modificado. La aplicación se realiza en un solo ojo y la actividad de los factores se controla con doxiciclina durante ocho semanas.
El ensayo está registrado en ClinicalTrials.gov con el código NCT07290244.
Los participantes permanecerán bajo seguimiento durante varios años para detectar posibles efectos adversos y evaluar cambios en la visión.
Primer participante recibió la terapia en junio
La empresa Life Biosciences anunció que el primer participante recibió ER-100 el 9 de junio de 2026.
El estudio incluye a personas con glaucoma de ángulo abierto y neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica.
Según la información publicada por Life Biosciences, la fase inicial analizará:
- La seguridad de una dosis única.
- La tolerancia al tratamiento.
- Los posibles efectos adversos.
- La respuesta inmunitaria.
- Los cambios en distintas mediciones de la función visual.
David Sinclair, profesor de genética de la Escuela de Medicina de Harvard y cofundador de la compañía, participa en el desarrollo de esta línea de investigación.
Sinclair sostiene la hipótesis de que parte del deterioro relacionado con la edad podría estar vinculado con la pérdida de información epigenética. Sin embargo, esta explicación todavía continúa bajo investigación y no constituye una conclusión definitiva sobre todas las causas del envejecimiento.
Los resultados anteriores fueron obtenidos en animales
El paso hacia los ensayos clínicos surgió después de diferentes experimentos preclínicos.
Una investigación publicada en 2020 en la revista Nature mostró que la expresión controlada de OSK en células de la retina de ratones restauró determinados patrones epigenéticos, favoreció la regeneración de axones y mejoró la función visual.
También se realizaron estudios en modelos animales de glaucoma y en primates no humanos.
Estos resultados permitieron avanzar hacia las primeras pruebas clínicas. Sin embargo, una respuesta favorable en animales no garantiza que el procedimiento resulte seguro o efectivo en personas.
¿Cuáles son los riesgos?
Uno de los principales desafíos consiste en evitar que las células pierdan su identidad.
Experimentos anteriores de reprogramación completa realizados en animales provocaron la aparición de teratomas y otros cambios peligrosos. Por ese motivo, las investigaciones actuales estudian exposiciones parciales, localizadas y controladas.
En el caso de ER-100, los científicos deberán vigilar posibles reacciones inflamatorias o inmunitarias, alteraciones de los tejidos oculares, cambios celulares inesperados y daños en la visión.
La utilización del ojo también permite aplicar el tratamiento en una zona delimitada y controlar su evolución mediante diferentes pruebas visuales.
No es un tratamiento para detener el envejecimiento
El comienzo del ensayo no significa que la ciencia haya encontrado una forma de detener o revertir el envejecimiento humano.
ER-100 es una terapia experimental destinada a enfermedades oculares específicas. Actualmente no busca rejuvenecer todo el cuerpo, prolongar la vida ni prevenir todas las enfermedades relacionadas con la edad.
Tampoco existen resultados clínicos suficientes para afirmar que el tratamiento sea seguro o que pueda recuperar la visión.
El avance de 2026 consiste en que la reprogramación celular en humanos comenzó a evaluarse dentro de un estudio clínico controlado.
Los resultados permitirán determinar si es posible restaurar determinadas funciones celulares sin provocar consecuencias peligrosas. Solo después de superar diferentes fases de investigación podría analizarse una eventual autorización médica.
La información original fue publicada por Cadena del Mar.
Fuentes: Cadena del Mar, ClinicalTrials.gov, Life Biosciences y Nature.